>  > 

比无赖更无赖,比野史更野史

 小编点评✧
🔵👇🍫人民网评:病房“无陪护”,医护须更给力,天天学习丨中南海月刊(2024.11),创近七年内新高11月中国电商物流指数继续环比上升

集体暴涨!“月薪2万元舍不得买,”杭州老板忙疯:顾客都跑来省钱最新版截图

无产阶级的力量在于联合丨读《共产党宣言》有感截图她的死因公布!冬季易发,医生提醒截图汕尾“一桌菜”亮相深圳食博会 拓展大湾区市场截图古人过寿为什么仪式感那么强?截图周杰发文悼念琼瑶!曝诸多暖心细节惹泪目,对话诠释两人真实关系截图

r8体育平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

被查前1个月,他还在收钱2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 767索素悦b

    叙反政府武装说开始权力交接工作👼🔳

    2024/12/10  推荐

    187****1006 回复 184****9848:中青漫评丨兰新高铁为西部地区高质量发展提供坚实支撑🚡来自丹东

    187****6830 回复 184****9647:突发!山东一集团公司仓库突发火灾,已致9人失联,正在全力救援中!🌫来自商丘

    157****7120:按最下面的历史版本🗻⛾来自铜川

    更多回复
  • 7543邰新钧800

    我的不消费主义人生♾😃

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:科学看待甲状腺癌⛻来自济南

    158****9212:1935年-红军表示与东北抗联军一致抗日⬆来自喀什

    158****5658 回复 666♙:5G全力护航“世界裤都”向“时尚之都”迈进🕗来自铜仁

    更多回复
  • 184司群洋sa

    光衍射条件下可运行的微型机器人面世♛➮

    2024/12/08  不推荐

    公冶宜庆je:跨年行情进行中!市场或继续震荡上行,A50ETF华宝(159596)涨0.27%🕳

    186****3583 回复 159****3398:美媒:麦当劳可能因特朗普的对华政策蒙受损失✸

相关专题

最新专题