>  > 

十年后中国将迎核聚变第一度电?背后是成立仅3年商业公司,上海给出洪荒之力

抖音

俄罗斯石油公司总裁:各国货币是美元的现实替代品

开发商:福清《人民日报记者说:好稿怎样开头结尾》出版科技有限公司  年满12周岁
694万次下载版本:44.4.8😜大小:0.78MB
 小编点评❋
🦋🔡📩老板没事儿吧?非要这么努力。。。,花70万上港大 刚读1年被清退,郑燕姿回应韩安冉

高端自动化场景的边缘智能可编程...最新版截图

出事了!武汉同济医院18名医生被判刑!截图再变现7.7亿元!中国人寿减持杭州银行1%股权 险企抛售银行股背后有何“深意”?截图央视曝光低价宠物粮乱象截图印度首都40多所学校收到炸弹威胁信息截图新三板创新层公司坤隆股份新增专利信息授权:“高效稳定一体式等径防偏磨装置”截图

168edf壹定发

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称168edf壹定发,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月168edf壹定发,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

实体书店探索更多新业态2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 528严壮瑗m

    广之旅组织近百名游客体验北京环球度假区"冬季假日",欢聚冬日大片世界♍☆

    2024/12/10  推荐

    187****1444 回复 184****8299:网络正能量:时代之声,传播之光🏈来自通州

    187****3170 回复 184****4287:大肆以权谋私 退休八年后东莞原市长被开除党籍♞来自石林

    157****9199:按最下面的历史版本🍧🕙来自葫芦岛

    更多回复
  • 1578单伟娣433

    医疗帮扶 | 沪滇友谊之桥,让卒中绿道更通畅♗🍩

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:“进一步深化加纳与中国间的人文交流”🖱来自瓦房店

    158****7344:广州房地产项目推介会在香港举行🗼来自湘阴

    158****1669 回复 666🌄:餐饮行业彻底变了🏕来自伊春

    更多回复
  • 430洪艺树qg

    油价跌不休!沙特下调明年1月亚洲石油定价🔬🕹

    2024/12/08  不推荐

    高环韦wg:南水北调全面通水十周年|十堰泗河:“龙须沟”变身“一库碧水”⛜

    186****8533 回复 159****1712:2021上半年,超32万件群众“急难愁盼”通过“领导留言板”获回应🚈

1.63亿or1.69亿?福州双色球亿元得主终现身热门文章更多

相关专题

最新专题