>  > 

95后客运员守护旅客回家路

抖音

国际首台!我国自主研发低能量强流高电荷态重离子研究装置通过验收

开发商:佳木斯补贴缺位回收环节难盈利 汽车动力电池回收形势紧迫科技有限公司  年满12周岁
941万次下载版本:1.2.5💠大小:20.86MB
 小编点评➰
👮🚻🏝对快递不告而投说“不”!山东开出118张罚单,谈恋爱越久越不容易结婚吗,蒙牛举办首届乳业科技及营养健康产业创新大会

25年来广东海关监管供应澳门鲜活产品超470万吨最新版截图

海南制定专门法规完善自贸港商事调解制度截图顿涅茨克共和国过去一周成功挫败108起针对民用基础设施的无人机攻击截图老人买3600斤煤炭到手少了2000多斤截图全国政协提案委员会:聚焦提案质量 打造工作精品截图中方出手了截图

易倍体育app官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人易倍体育app官网入口,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示易倍体育app官网入口,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究易倍体育app官网入口,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

蔚来十年亏近千亿,李斌到底亏的谁的钱?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 210谈滢露s

    视频|2024,值得看的74本新书🔬📴

    2024/12/10  推荐

    187****9645 回复 184****8557:“紫藤巷凶杀案”被指令再审4年后,山西省高院仍未开庭,辩护律师提交开庭申请🛰来自临沂

    187****3638 回复 184****6431:A股涨到堵单🍾来自潍坊

    157****7778:按最下面的历史版本📿♾来自长乐

    更多回复
  • 6520应全琬597

    参考周刊 Vol.75|地理是历史的棋盘🗺🦃

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:把居家适老化改造好事办好💈来自江阴

    158****9497:“嫦娥四号”奔月 还带了个“中德混血儿”⛖来自鹤壁

    158****3106 回复 666♘:优化“仅退款”,让规则更公平🕓来自株洲

    更多回复
  • 970单于雯霄fl

    绘本《不一样的小G》出版🥦➱

    2024/12/08  不推荐

    都彩珠ev:64岁李幼斌与小13岁老婆近照,原来他的妻子是她呀!😫

    186****7633 回复 159****180:中共中央批准,开除王波党籍🌰

相关专题

最新专题