>  > 

三里屯文化周启动

 小编点评♘
🖌⚜✅稻属最全超级泛基因组图谱成功绘制,降本增效,交通物流加速跑(政策解读),中共中央批准:赵俊民任云南省委委员、常委

水资源取水计量监测系统 非农业...最新版截图

张立文:和合学与人类命运共同体截图快递进村10年,一箱甘肃天水苹果成为今年第1500亿件快递截图深部脑刺激促进脊髓损伤者康复截图韩国一渔船与货船相撞后倾覆 已致5人心肺停止截图宣布攻占大马士革,叙利亚反对派武装是何来头?截图

hth官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后hth官网入口,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人hth官网入口,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

总统顾问、副国务卿……特朗普又公布多个职位人选2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 170滕江建d

    普京:中国始终是俄罗斯长期重要经贸合作伙伴🀄🏎

    2024/12/10  推荐

    187****3870 回复 184****6947:中国储备粮管理集团有限公司山东分公司2024年度追加及2025年度公开招聘公告🐡来自南京

    187****8486 回复 184****8968:海旅会在台南高雄旅展推介“茶和天下”旅游线路❿来自莱州

    157****9089:按最下面的历史版本🐧💦来自万州

    更多回复
  • 9685娄蓝剑735

    午评:焦煤跌近3% 鸡蛋涨近2%🛥⚗

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:女娃为何踩死6个月弟弟,其父直言她不是孩子,父母不妨看看📑来自襄樊

    158****613:王楚钦提醒林诗栋挑战❒来自和田

    158****4379 回复 666😐:麦当劳外卖收费新规📚来自宜兴

    更多回复
  • 67宋可玲od

    大冰发羽绒服被薅羊毛 拷问的不只人心🌼🧡

    2024/12/08  不推荐

    周亚唯ee:1905年-陈天华蹈海自绝🎖

    186****9409 回复 159****6147:浙江文旅观察:临安乡村运营给出了什么“样本”?⌚

相关专题

最新专题