>  > 

争议!足协收取调节费不合法:广州队应联合国安泰山一起退!

 小编点评📘
💴🈳😲Tablo有效闯中,全年发电量提升2-4%,天合跟踪智能控制系统实证数据出炉,江同志之子江绵恒任新职

朝鲜爆冷胜日本疯狂庆祝 球员赛后先谢中国球迷最新版截图

连续两起道路交通舆情事件引发网络口水战截图直击发型师晓华爆改向佐发型现场 明星理发引期待截图健全保障和改善民生制度体系截图海尔智家:尚未提出确定的潜在私有化方案截图韩国央行降息25基点 - November 29, 2024截图

万洲国际app安卓版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿万洲国际app安卓版,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害万洲国际app安卓版,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

劝阻投喂,从我做起!随意投喂动物有这些危害2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 757庞莺咏l

    NBA常规赛掘金 141:111 老鹰,约基奇48分且背靠背两场砍下104分,如何评价这场比赛?🤵🐂

    2024/12/10  推荐

    187****5862 回复 184****3331:湄洲湾职业技术学院举行2025届学生实习就业供需见面双选会🌩来自抚顺

    187****4176 回复 184****8092:进博后再聚首!中国瑞典商会携会...🗑来自奉化

    157****6450:按最下面的历史版本💻❯来自江阴

    更多回复
  • 6564项贤学603

    在中国大陆如何使用 AirPods Pro 2 检测听力,使用听力检测教程💃🚦

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:赵睿3分6犯孙铭徽伤退 广厦逆转24分终结新疆8连胜🐫来自枣庄

    158****6666:多项数据创新高,崔永熙打出NBA发展联盟最强一战🥩来自肇庆

    158****6186 回复 666🍏:十年军旅铸忠诚,转战海关守国门⏫来自许昌

    更多回复
  • 46谈烟刚zq

    推动大思政课不断走深走实🌞🍒

    2024/12/08  不推荐

    夏侯克婉yj:莫易 | 咎由自取🌁

    186****4126 回复 159****1579:人民网三评“禁食野味”之一:管不住嘴,就会要命⛃

相关专题

最新专题