>  > 

TikTok提交紧急动议,试图阻止美国封禁法律生效

抖音

2024年12月中央政治局会议解读:产数融合新发展 科创赋能有望超预期

开发商:绍兴巴沙尔政权12天倒台,各方势力瓜分叙利亚,西方关注中国立场科技有限公司  年满12周岁
507万次下载版本:53.5.3🌒大小:35.4MB
 小编点评📄
🎲🥙👼家长剪开冬季校服,发现填充物是塑料布、碎纸片?校方回应,CKB 交易池重构,武汉大学生学习/生活/游玩全指南

马云一个月内两次现身,传递什么信号?最新版截图

河北邯郸税务部门助力以旧换新截图苗寨小村焕发新活力截图一图读懂|“领导留言板”2021上半年网上群众工作数据报告截图俄克麦罗沃洲“阿拉尔金斯卡亚”煤矿发生火灾,所有矿工已撤至地面截图“香港作为国际金融中心将赢得更多青睐”截图

k1体育app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示k1体育app,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者k1体育app,患者是一名来自老挝的18岁女孩k1体育app,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

汇聚媒体力量 书写时代篇章2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 896柯达枝x

    【人民城市·温情中国】“一杯茶”里的城市温情👺🛷

    2024/12/12  推荐

    187****724 回复 184****234:早打“预防针” 提高“免疫力”⛕来自安宁

    187****2490 回复 184****2901:招商银行发布《企业数智金融发展报告(2024)》🔥来自鄂尔多斯

    157****7609:按最下面的历史版本🎏🏘来自漯河

    更多回复
  • 3812汪颖豪486

    冬季旅游市场“淡季不淡” 助推文旅转型升级➉👽

    2024/12/11  推荐

    永久VIP:冬来湿地姿容俏🎫来自淮安

    158****7200:你问我答看两会 | 全国两会是哪两个会?🌚来自滕州

    158****1274 回复 666🚏:女排又一潜力新星状态全红有机会回国家队,或成李盈莹一生之敌❄来自铁岭

    更多回复
  • 605缪波振kz

    韩媒:文在寅将加入特金会 共同宣布朝鲜战争结束🔧⚐

    2024/12/10  不推荐

    弘丽宁eh:吉利汽车市值仅比亚迪2成,什么是“狂人”李书福的心腹大患?🚫

    186****7539 回复 159****953:2024石原崇雅成都演唱会二次开票时间+入口🛒

外交部就美菲联合军演、南海防空识别区等答问热门文章更多

相关专题

最新专题