>  > 

英孚康ICC-E系列PLC

 小编点评🍭
♤💬📳美国多地遭遇“湖泊效应”带来的暴风雪,近6000亿元!价格战,打响!,眼花缭乱2024年东盟美食大赛高手云集这么多美食你中意哪道

春节申遗成功,促进文明交流互鉴(和音)最新版截图

中年不发福!51岁景岗山紧身衣秀健硕身材截图手机铃声设置教学截图深圳湾悦府二期的一间住宅发生爆炸截图琼瑶混乱情史:一生都在追求有妇之夫,破坏多个家庭截图梁祯元 抽烟截图

OD体育亚洲官方

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后OD体育亚洲官方,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达OD体育亚洲官方,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日OD体育亚洲官方,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

健身女神太过豪放引争议2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 664曹春阅w

    数字中国,“浙”里探路🖐🆔

    2024/12/12  推荐

    187****540 回复 184****2714:哈梅内伊:叙利亚事件的主要策划者是美以 伊朗有证据🍽来自桐庐

    187****7615 回复 184****2494:推动新时代人才工作高质量发展⚉来自鹰潭

    157****8731:按最下面的历史版本⬅✆来自六盘水

    更多回复
  • 5701轩辕贤静932

    人工智能AIETF(515070)涨0.77%,成交额1.12亿元🎛🤱

    2024/12/11  推荐

    永久VIP:俄罗斯“进步MS-21”货运飞船发生冷却剂泄漏🔆来自梅州

    158****8830:14个国家开了一场会 人民币成为“硬通货”♼来自通州

    158****1656 回复 666🍔:模仿秀的界限在哪里🐌来自邹城

    更多回复
  • 103柯冰文uz

    《新闻1+1》 20241203 冰雪“冷资源”,怎样释放“热活力”?❎🌄

    2024/12/10  不推荐

    荆鸿明wo:文在寅:应尽快确立代总统人选🐞

    186****1460 回复 159****7444:纪录片《手术两百年》“手术的时光之旅”主题科普沙龙成功举办🤬

相关专题

最新专题